Cientistas dos EUA transformaram gene de Alzheimer em gene saudável, usando técnicas revolucionárias que “cortam” o DNA.

O estudo mostrou que é possível reverter a doença de Alzheimer com essa terapia genética.

Os pesquisadores do Instituto de Tecnologia de Massachusetts descobriram o gene que provoca o acúmulo de proteínas beta-amilóides – que entopem o cérebro – pode ser inofensivo com um “recorte” genético.

 

Em experimentos usando células de paciente com demência, a variante do gene defeituoso APOE4 foi transformada na versão APOE3 saudável, usando a técnica, conhecida como edição genética.

A descoberta lança nova luz sobre a doença cerebral relacionada à idade e pode oferecer esperança de tratamentos mais eficientes.

Como

A APOE transporta moléculas gordurosas, como o colesterol, para o sistema linfático e depois para o sangue. Ela vem em três variantes, conhecidas como 2, 3 e 4.

Entre a população geral, cerca de oito por cento das pessoas têm APOE2, 78 por cento têm APOE3 e 14 por cento têm APOE4.

A variante do gene APOE2 reduz o risco de Alzheimer em 50%. As pessoas com este gene experimentam menos perda de neurônios, embora os mecanismos exatos não sejam compreendidos.

Mas os pesquisadores descobriram que o perfil era muito diferente quando se tratava de pessoas com Alzheimer, cuja doença teve início tardio.

Ter uma cópia do gene APOE4 dobra o risco de uma pessoa de Alzheimer, enquanto ter duas cópias aumenta 12 vezes.

Cerca de uma em cada quatro pessoas são portadoras da variante do gene perigoso.

“A APOE4 é de longe o gene de risco mais significativo para a doença de Alzheimer de início tardio e esporádica”, disse o professor sênior Li-Huei Tsai, do Instituto de Tecnologia de Massachusetts.

No entanto, apesar disso, não tem havido muita pesquisa sobre isso. Ainda não temos uma boa ideia do motivo pelo qual o APOE4 aumenta o risco de doenças ”.

A reversão

Os pesquisadores também descobriram que poderiam reverter a maioria desses efeitos usando CRISPR / Cas9 para converter o gene APOE4 em APOE3.

O professor Tsai e seus colegas conseguiram isso em células do cérebro derivadas das células-tronco de um paciente com doença de Alzheimer de início tardio.

Em outro experimento, os pesquisadores criaram cérebros em miniatura tridimensionais, a partir de células com genes que são conhecidos por causar a doença de Alzheimer de início precoce.

Os cérebros tinham altos níveis de proteínas amilóides e depois expunham para as células da micróglia, contendo APOE3 e APOE4.

Resultado

Quando expostos à microglia APOE3, a maioria das proteínas amilóides foram eliminadas, mas, em contraste, a microglia APOE4 não as eliminou eficientemente.

O professor Tsai acredita que a APOE4 pode interromper vias de sinalização específicas dentro das células do cérebro, levando a mudanças no comportamento celular visto no estudo.

As descobertas também sugerem que, se a tecnologia de edição genética funcionar em humanos, o que muitas empresas de biotecnologia estão tentando alcançar, ela poderia oferecer uma maneira de tratar os pacientes de Alzheimer portadores do gene APOE4.

Os estudos continuam.

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